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In Trentino Alto Adige 470mila euro da fondazione Telethon

La Commissione medico-scientifica della fondazione ha selezionato i vincitori del bando 2019: finanziati 35 progetti di ricerca su 34 malattie genetiche

I gruppi di ricerca che hanno meritato il finanziamento, dopo un’attenta selezione della Commissione medico-scientifica composta da 30 scienziati di statura internazionale provenienti da diversi Paesi del mondo per garantire l’oggettività della scelta, sono quelli di Gabriella Viero dell’Istituto di Biofisica del Consiglio nazionale delle ricerche di Trento e di Alessandro Gozzi del Laboratorio di Neuroimaging funzionale dell’Istituto italiano di tecnologia (IIT) di Rovereto.
Il progetto di Gabriella Viero riguarda l’atrofia muscolare spinale (Sma), patologia neuromuscolare caratterizzata dalla progressiva morte dei motoneuroni, le cellule nervose del midollo spinale che impartiscono ai muscoli il comando di movimento.
Negli ultimi anni la ricerca scientifica ha portato alle prime terapie in grado di cambiare significativamente la storia naturale di questa malattia, che rappresenta la più comune causa genetica di morte infantile: da una parte il farmaco nusinersen, oligonucleotide antisenso che permette di ripristinare la produzione della proteina mancante, e dall’altra la terapia genica, approvata recentemente negli Stati Uniti.
 
Tuttavia resta ancora molto da capire sui meccanismi molecolari che stanno alla base della malattia: obiettivo di questo progetto è proprio andare ulteriormente a fondo di quello che accade nei motoneuroni dei pazienti a valle del difetto genetico, così da migliorare le terapie disponibili alla luce di queste nuove conoscenze.
Riguarda invece una rara malattia metabolica, il deficit di trasporto della creatina, il progetto di Alessandro Gozzi dell’Istituto italiano di tecnologia.
L’impatto di questa patologia è soprattutto a livello del cervello: i pazienti presentano infatti disabilità intellettiva già in età precoce, epilessia e comportamenti di tipo autistico.
Al momento non esistono cure: obiettivo di questo progetto, coordinato da Laura Baroncelli della Fondazione Stella Maris di Calambrone (PI), sarà mettere a punto nel modello animale un approccio di terapia genica, che consenta tramite un vettore di origine virale di trasferire una versione corretta del gene difettoso direttamente nel cervello dei pazienti.
 
Il trasferimento genico a livello cerebrale è particolarmente sfidante, perché occorre superare la barriera emato-encefalica che normalmente ha il compito di proteggere il nostro cervello da «intrusioni» esterne.
I ricercatori studieranno inoltre mediante tecniche innovative di imaging cerebale, i circuiti nervosi del cervello sono influenzati da questo difetto genetico nelle diverse fasi della progressione della malattia.
Nell’ambito del bando di concorso 2019 sono stati presentati 326 progetti, tutti sottoposti al vaglio della Commissione medico-scientifica della Fondazione che per la selezione si è avvalsa del metodo del peer review, ovvero «revisione tra pari», lo stesso impiegato dalle riviste scientifiche internazionali per i lavori da pubblicare.
Complessivamente sono 50 i gruppi di ricerca che hanno meritato un finanziamento, per un totale di oltre 11 milioni di euro destinati alla ricerca scientifica di eccellenza.
 
Tutti i dettagli sono disponibili sul bilancio di missione pubblicato sul sito www.telethon.it
Dalla sua nascita, Fondazione Telethon ha investito in ricerca oltre 528 milioni di euro, ha finanziato oltre 2.630 progetti con oltre 1.600 ricercatori coinvolti e più di 570 malattie studiate.
Ad oggi grazie a Fondazione Telethon è stata resa disponibile la prima terapia genica con cellule staminali al mondo, nata grazie alla collaborazione con GlaxoSmithKline e Ospedale San Raffaele.
Strimvelis, questo il nome commerciale della terapia, è destinata al trattamento dell’ADA-SCID, una grave immunodeficienza che compromette le difese dell’organismo fin dalla nascita.
 
La terapia genica è in fase avanzata di sperimentazione anche per la leucodistrofia metacromatica (una grave malattia neurodegenerativa), la sindrome di Wiskott-Aldrich (un’immunodeficienza) e per la beta talassemia, mentre è appena stata avviata per due malattie metaboliche dell’infanzia (rispettivamente, la mucopolisaccaridosi di tipo 6 e di tipo 1).
Inoltre, all’interno degli istituti Telethon è in fase avanzata di studio o di sviluppo una strategia terapeutica mirata anche per altre malattie genetiche, come per esempio l’emofilia o diversi difetti ereditari della vista.
Parallelamente, continua in tutti i laboratori finanziati da Telethon lo studio dei meccanismi di base e di potenziali approcci terapeutici per patologie ancora senza risposta.

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